FDA одобри 2 генни терапии за сърповидноклетъчна анемия

Агенцията по храните и медикаментите на Съединени американски щати в петък утвърди две генни лечения за сърповидноклетъчна анемия от Vertex Pharmaceuticals VRTX.O и CRISPR Therapeutics CRSP.BN, както и от bluebird bio BLUE.O.

Сърповидно-клетъчната болест е мъчително, наследствено заболяване на кръвта, което може да бъде изтощително и да докара до преждевременна гибел. Засяга към 100 000 души в Съединените щати, множеството от които са чернокожи.

При сърповидно-клетъчната анемия тялото създава повреден, сърповиден хемоглобин, което нарушава способността на алените кръвни кафези да придвижват вярно О2 към тъканите на тялото.

Сърповидните кафези са склонни да се слепват и могат да блокират дребни кръвоносни съдове, причинявайки мощна болежка. Освен това може да докара до инсулти и органна непълнота.

Лечението на Vertex, което ще се продава под марката Casgevy, е утвърдено за пациенти на възраст 12 и повече години с най-тежката форма на болестта. Компанията сподели, че има капацитета да бъде еднократно лекуване.

Продуктът на Bluebird ще се продава под комерсиалната марка Lyfgenia и също по този начин е утвърден за лекуване на пациенти на 12 и повече години.